促进年龄包容性研究中患者参与的重要性：基于儿科血液透析实践的实证分析

情感透析 2025年08月24日 20:25 11 aaron

　　为解决儿童和青少年在临床研究中长期被忽视的问题，研究人员通过服务评估调查了英国儿科血液透析患者对NightLife研究（成人夜间透析试验）的适用性意见。结果显示60%患者/家长认为晚间透析有助于教育，但仅20%支持夜间方案，主要担忧包括家庭生活干扰和安全风险。该研究强调了年龄包容性研究设计中患者参与(PPI)的关键作用，为儿科肾病研究提供了以患者为中心的 *** 论范式。

　　在医学研究领域，一个长期存在的矛盾现象令人深思：尽管儿童与成人可能罹患相同疾病，但高达50%的儿科用药属于超说明书使用（off-label）。这种现状源于历史遗留问题——大多数临床试验将儿童群体排除在外。以慢性肾脏病（CKD）治疗为例，钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂在成人患者中已证实可显著延缓肾功能恶化，却因缺乏儿科试验数据而无法惠及儿童患者。这种医疗不平等现象不仅延误治疗时机，更可能导致将成人研究结论错误外推至儿童群体。

　　为探索年龄包容性研究的可行性，利物浦大学Lydia E. Roberts团队开展了一项开创性研究。研究人员聚焦英国NightLife研究（一项比较日间与夜间血液透析效果的成人临床试验），通过服务评估问卷调研了13个儿科透析中心的24名参与者（包括患者、家长及医护人员）。这项发表在《Research Involvement and Engagement》的研究，揭示了临床试验设计中患者参与（Patient and Public Involvement, PPI）的核心价值。

　　研究采用多中心横断面调查 *** ，通过标准化问卷收集了英国8个儿科血液透析中心（占全国62%）的实践数据。关键评估工具包括17项患者/家长问卷和22项医护人员问卷，采用混合题型（选择题与开放式问题）全面捕捉各方对夜间透析方案的接受度与安全顾虑。

　　研究发现仅有20%患者家庭认为夜间透析有益家庭生活，40%认可其教育价值。开放式回答揭示三大核心顾虑：儿童需要在家就寝保持正常作息（72%应答者提及）、夜间活动对社交发展的重要性（58%）、以及低夜间医护配置带来的安全风险（84%医护人员强调）。值得注意的是，相比成人患者追求的社交时间更大化，儿科群体更重视维持正常的家庭生活节律。

　　该研究证实直接复制成人试验模式在儿科人群中可能面临重大障碍。通过PPI机制发现，夜间透析对儿童患者而言不仅存在操作可行性问题（仅21%护士愿意参与夜班），更可能影响其身心发育。这些发现促使研究团队建立儿童肾脏病咨询委员会，为后续研究设计提供年龄适配性评估。

　　这项研究的意义在于：首次实证揭示了年龄包容性研究不能简单移植成人试验方案，必须通过PPI机制识别群体特异性需求。研究推动成立的LifeArc-Kidney Research UK罕见肾病研究中心（投资1040万英镑），将儿童置于罕见肾病研究的核心位置，开创了儿童优先的跨学科合作新模式。正如作者强调的，真正的医疗公平需要从研究设计源头消除年龄歧视，让儿童患者平等享受医学进步的福祉。

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